| Grazie al vostro aiuto, anche nel 2026 Pro RETT Ricerca ha rinnovato il sostegno economico al laboratorio dell’Università di Trieste, coordinato dal prof. Enrico Tongiorgi, impegnato a finalizzare l’analisi in vivo sui 5 domini sintomatici della sindrome di Rett per le due molecole già brevettate dalla stessa Università. Con il vostro contributo e le vostre donazioni, il prof. Tongiorgi ha rinnovato anche la collaborazione con l‘Università degli Studi di Coimbra (in Portogallo), e l’Università di Valencia (in Spagna). In attesa di concordare una data per offrirvi un webinar dedicato alle novità della sua ricerca, condividiamo un estratto della sua lettera di ringraziamento: “Vorrei ringraziare tutti i vostri donatori per averci dato la possibilità di continuare il nostro progetto di ricerca nell’ambito del Centro Drug-screening Pro RETT. Parte del vostro finanziamento servirà a prorogare la borsa di ricerca per una ricercatrice senior del mio gruppo, con l’obiettivo di finalizzare l’analisi in vivo sui 5 domini sintomatici della sindrome di Rett per le molecole D4 e D5, in continuità con quanto già fatto nel corso del 2025/2026. Ringrazio altresì tutti voi per aver scelto di continuare a sostenere il mio team anche a fronte dei risultati incoraggianti che vi ho presentato prima della pausa estiva“. In foto potete vedere – a sinistra – la dr.ssa Carmen Agustin Pavon (Valencia) e – a destra – la dr.ssa Monica Santos (Coimbra).  |
| MirtaRett Study – Aggiornamento per le famiglieProsegue con risultati incoraggianti lo studio “Repurposing Mirtazapine in Rett syndrome”, condotto nei centri di Genova (IRCCS Gaslini), Milano (Osp. Santi Paolo e Carlo), Messina (Policl. G.Barresi) e Siena (Policl. alle Scotte), a cui da questo autunno si aggiungerà anche l’IRCCS Stella Maris di Pisa. Ad oggi sono state sottoposte a screening 32 partecipanti: 27 sono state arruolate e 22 hanno ricevuto il trattamento, secondo lo schema di incremento della dose previsto dal protocollo. Il profilo di sicurezza resta rassicurante: nessun evento avverso grave è stato segnalato. Gli eventi avversi osservati (soprattutto sonnolenza) sono stati lievi e, quando necessario, gestiti con una riduzione della dose, mantenendo il beneficio clinico. Le valutazioni raccolte finora mostrano miglioramenti in diverse aree: qualità del sonno (minore tempo di addormentamento, meno risvegli notturni), sfera comportamentale (riduzione degli stati di agitazione e delle stereotipie), e in alcune partecipanti sono stati osservati anche dei progressi nella comunicazione (più vocalizzazioni, maggiore contatto visivo) e nelle capacità motorie (maggiore equilibrio, miglioramento della deambulazione). Si tratta di osservazioni preliminari, raccolte in uno studio in aperto: andranno confermate dalle analisi statistiche conclusive. L’arruolamento prosegue: è stato raggiunto il 59% dell’obiettivo (32/54 partecipanti). Quindi vi sono ancora posti disponibili per partecipare allo studio contattando uno dei centri coinvolti nella sperimentazione Un grazie di cuore alle famiglie che partecipano con fiducia a questo percorso di ricerca. Lo studio è supportato interamente da finanziamenti senza scopo di lucro delle fondazioni Amadei e Setti, Canali, Ico Falk e da un grant incondizionato di Angelini SpA. |
